加州大学戴维斯分校健康研究人员的一项早期试验表明，CD34+干细胞可以安全地注入视网膜色素变性（RP）患者的眼睛，并可能提供治疗益处。这项1期试验还确认，这些特殊细胞可以从患者的骨髓中轻松分离出来。该研究发表在《眼科学》杂志上。
“这是一项小型研究，我们希望展示我们可以从骨髓中有效分离CD34+细胞，安全注射，并可能看到一些视觉改善，”眼科和视觉科学系教授Susanna Park说，她是这篇论文的第一作者。“我们发现这种治疗是安全的，七名患者中有四名显示出可测量的视力改善。”
RP是由多达100种不同的基因突变引起的。随着视网膜细胞死亡，人们会失去周边视野和低光环境下的视力，最终发展为完全失明。
由于RP的遗传学非常复杂，纠正根本原因具有挑战性。现有的针对RP的基因疗法仅对1%的RP患者有效。其他基因疗法正在开发中；然而，每种疗法只能帮助一小部分RP患者。
考虑到这种疾病的多样性，加州大学戴维斯分校团队采取了一种不同的、不依赖特定突变的方法。他们开始研究干细胞是否可以再生视网膜组织和视力。
CD34+干细胞特别有前景，因为它们可以定位受损组织进行修复。这些再生细胞已在心血管疾病中进行了测试，并显示出显著的益处。先前的加州大学戴维斯分校研究，无论是动物模型还是患者，都表明这种方法可以改善RP和其他视网膜疾病。
“我们认为CD34+细胞可以找到退化的视网膜，附着在其上，并可能产生分子变化以减少退化，”Park说。“我们在RP动物模型之一中使用这些干细胞展示了视网膜功能的一些保护作用。”
研究人员招募了七名RP患者，他们的周边视野大部分已经丧失。他们使用加州大学戴维斯分校再生医学研究所的一个无菌、良好生产规范实验室，从每位参与者的骨髓中分离CD34+细胞。参与者在受影响的一只眼睛中接受了单次干细胞注射。
研究显示，这种疗法耐受性良好：一名患者出现轻微并发症，但24小时内自行恢复。总体而言，干细胞分离过程产生了高质量的安全细胞。
“最重要的结果是我们能够分离出高质量的CD34+细胞用于眼部注射，”Park解释说。“大约90%的分离细胞是活的，细胞注射后没有感染或其他严重不良反应。”
虽然这项1期研究主要关注安全性，但大多数参与者感觉他们的视力有所改善，客观的眼部测试也证实了这一点。加州大学戴维斯分校团队计划未来进行更大规模的安全性和疗效试验。
“经过十年的合作研究，在小鼠视网膜退化模型中测试人类CD34+细胞，看到它们在临床试验中注册的患者的安性和潜在疗效是非常有前景的，”本研究的共同作者Jan Nolta说。Nolta是加州大学戴维斯分校再生医学研究所干细胞项目和基因治疗中心的主任。
其他作者包括Gerhard Bauer、Brian Fury、Mehrdad Abedi、Nicholas Perotti和Dane Colead-Bergum。
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