2024年12月3日，加州山景城 —— Turn Biotechnologies，一家开发新型 mRNA 药物以治疗不可治愈的老年相关疾病的细胞再生和修复公司，宣布其最新研究，评估使用表观遗传重编程技术恢复骨髓干细胞功能的有效性。这项研究由 Methuselah 基金会资助，是首次评估 Turn Bio 的独特 RNA 基础 ERAa¢ 疗法在恢复骨髓功能方面的效果，以改善用于干细胞移植的供体细胞质量。健康的骨髓会释放血细胞进入血液。随着年龄的增长，成年人的骨髓产生的抗病 B 细胞和 T 细胞以及其他有助于减少体内炎症的产品会减少。老化的干细胞还会在其 DNA 中积累称为克隆性造血的变化，这可能是白血病发展的前兆。
“多项临床骨髓移植结果研究表明，接受年轻供体干细胞的患者具有更好的结果，因为这些干细胞可以更持久地纠正潜在的血液和免疫缺陷，降低移植物功能障碍和供体克隆性造血的风险，”这项研究的首席研究员、费城儿童医院（CHOP）血液和骨髓移植医学主任兼细胞疗法和移植科共同主任 Timothy Olson 医学博士说。“我们希望这项研究能证明表观遗传重编程可以帮助使骨髓移植更加有效和易于患者获得。”
通过恢复供体干细胞的功能，研究人员旨在提高这些高强度治疗的安全性和有效性。恢复老化骨髓细胞的功能可以增强身体抵抗疾病的能力，加快伤口愈合，提高血细胞携带氧气的能力，并提高供体到患者的移植成功率。这可能允许使用年龄较大的供体进行移植。
“我们相信这项研究将证实表观遗传重编程可以有效地恢复骨髓细胞的功能，恢复它们的年轻表现——这有可能延长人类的健康寿命，”Methuselah 基金会的联合创始人兼首席执行官 David Gobel 说，该基金会是世界上第一个专注于人类长寿的生物医学非营利组织。
为期一年的研究将通过治疗小鼠的血液祖细胞并将这些细胞移植到基因背景相同但经过辐射处理的小鼠中，来测量 Turn 的 ERA 解决方案的有效性。
“这项研究对 Turn Bio 来说是一个重要的里程碑，因为它展示了我们如何将科学从单一疗法扩展到解决多种疾病的解决方案。我们乐观地认为，它将验证表观遗传重编程在改善人类健康寿命方面的影响，”Turn Bio 首席执行官 Anja Krammer 说。“我们已经反复证明，ERA 治疗可以安全地恢复人类细胞的功能。这是一个将理论变为现实的机会。”
Turn Bio 是一家处于临床前阶段的公司，专注于在细胞水平上修复组织并开发变革性的药物递送系统。公司的专有 mRNA 基础 ERAa¢ 技术通过对抗表观基因组中的衰老效应来恢复最佳的基因表达。这恢复了细胞预防或治疗疾病以及愈合或再生组织的能力。它将帮助对抗无法治愈的慢性疾病。其 eTurnaa¢ 递送平台使用独特的配方，精确地将货物递送到特定的器官、组织和细胞类型。
该公司正在完成针对皮肤病学和免疫学适应症的定制疗法的临床前研究，并开发用于眼科、骨关节炎和肌肉系统的疗法。更多信息，请访问 www.turn.bio。
Jim Martinez
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