在接受首次完全缓解（CR）后的急性髓系白血病（AML）患者中，自体干细胞移植（ASCT）可能比化疗带来更好的预后。一项随机对照试验的荟萃分析结果表明，ASCT在疾病无进展生存率（DFS）和无复发生存率（RFS）方面优于化疗，并且复发风险降低50%，尽管总生存率（OS）相似。
该荟萃分析包括了17项随机对照试验，涉及超过4200名患者，这些患者均没有匹配的同胞供者。大约三分之二（n=2782）的患者接受了化疗，而1499名患者接受了ASCT。接受ASCT的患者在15项研究的数据中显示出37%的DFS提高（OR, 1.37；95% CI, 1.02-1.84）。当随访时间少于5年时，接受ASCT患者的DFS OR增加到1.50（95% CI, 0.99-2.28）。然而，当随访时间大于或等于5年时，DFS没有显著差异，这与之前多次实验的结果一致。研究人员解释说，这可能与纳入研究的大多数患者年龄在16至60岁之间有关。然而，其他试验的结果不同，可能是因为当前研究的人群主要由老年患者组成。
目前分析中患者年龄范围广泛，以及研究跨越8个国家，使得其发现具有实用性和客观性。接受ASCT的患者在3项研究中的RFS机会也显著更高。与接受化疗的患者相比，接受ASCT的患者RFS OR为2.78（95% CI, 1.28-6.02）。基于12项研究的数据，接受ASCT的患者复发风险降低了50%（OR, 0.49；95% CI, 0.41-0.57）。然而，17项研究的汇总数据显示，无论随访时间是否少于或超过5年，两种治疗方法之间的OS没有差异（OR, 1.12；95% CI, 0.85-1.48）。
研究人员指出，由于医生或患者对治疗相关毒性的担忧、造血恢复不良以及对治疗益处的不确定性，许多患者并未实际接受分配的治疗，因此一些研究的最终数据并不理想。此外，接受ASCT和仅接受化疗的患者所用的化疗方案存在多样性，所有研究都表现出显著的临床异质性。研究小组还提到，他们分析中包含的大多数研究是在十多年前进行的，这可能是由于近年来异基因造血干细胞移植（allo-HCT）的使用增加所致。
随着近年来异基因造血干细胞移植（allo-HCT）使用的增加，研究也探讨了这种治疗方法在AML患者中的影响。德国的一项随机对照试验数据显示，60岁或以下实现首次CR的患者中，allo-HCT与化疗相比，DFS显著改善（69% vs 40%）。尽管allo-HCT与更高的DFS率相关，但OS在这两种治疗之间相似。
参考文献
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