匹兹堡大学医学院的研究人员表示，一种新的、无药物、微创的干预方法可以针对脊髓肌肉萎缩症（SMA）患者神经功能丧失的根本原因。该干预方法涉及对感觉脊神经进行电刺激，逐渐重新唤醒脊髓中功能沉默的运动神经元，从而改善成人SMA患者的腿部肌肉力量和行走能力。
研究人员在《自然医学》杂志上发表了他们的研究成果。早期结果显示，在三名人类志愿者中，经过一个月的定期神经刺激疗程，所有参与者的运动神经元功能得到改善，疲劳减少，力量和行走能力增强，无论症状严重程度如何。
根据匹兹堡大学的新闻稿，这项研究首次证明，神经技术可以被设计用于逆转神经回路的退化并挽救细胞功能，从而治疗人类神经退行性疾病。
匹兹堡团队着手解决可能导致SMA发病和症状发展的脊髓神经回路功能障碍。哥伦比亚大学的研究合著者乔治·门蒂斯早期对动物模型的研究观察到，存活的运动神经元从感觉神经接收到的刺激输入较少。匹兹堡大学认为，弥补这一缺陷可以改善神经系统和肌肉之间的沟通，从而帮助肌肉运动并对抗肌肉萎缩。
匹兹堡研究人员推测，有针对性的硬膜外电刺激疗法可以通过放大感觉输入至运动神经元并激活退化的神经回路来恢复丢失的神经细胞功能，这可能会转化为运动能力的功能性改善。
在29天内，参与者接受了两个脊髓电刺激（SCS）电极植入物，分别放置在下背部脊髓两侧。他们专门针对感觉神经根进行刺激。测试会话每次持续四小时，每周五次，总共进行了19次疗程，然后移除设备。
研究团队确认刺激按预期工作，并进行了测试以测量肌肉力量和疲劳、步态变化、活动范围和行走距离以及运动神经元功能。
所有参与者的六分钟步行测试得分至少提高了20米。相比之下，未经SCS辅助的类似锻炼方案三个月平均仅提高了1.4米，而SMA特异性神经保护药物治疗15个月后的中位增加为20米。研究人员还报告了神经功能的改善，包括运动神经元生成电信号并将其传递给肌肉的能力增强。
“我们的结果表明，这种神经刺激方法可以广泛应用于治疗其他神经退行性疾病，如肌萎缩侧索硬化症（ALS）或亨廷顿病，只要未来研究中确定了适当的细胞靶点。”匹兹堡大学神经外科主任兼UPMC神经研究所联合主任罗伯特·弗里德兰德博士说，“我们希望继续与SMA患者合作，并启动另一项临床试验以测试长期疗效和安全性。”
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