一种新药在对抗帕金森病方面显示出希望,同时减少了不必要的副作用。
这种每日一次的药片tavapadon被发现可以更长时间地缓解患者的症状,包括僵硬、协调性差、震颤和运动障碍。该研究针对的是每天至少服用400毫克左旋多巴且经历“运动波动”的患者,即药物作用消退时症状再次出现的时期。
直到现在,左旋多巴一直是帕金森病患者的标准一线治疗药物。左旋多巴在大脑中转化为多巴胺,并靶向D2/D3/D4多巴胺受体,但与睡眠障碍、幻觉、冲动控制行为障碍、体重增加、腿部肿胀和血压变化等副作用相关。
在研究中,tavapadon通过模仿多巴胺并靶向D1/D5受体,表现出与左旋多巴相同的好处,但没有其副作用。克利夫兰诊所神经恢复中心主任Hubert H. Fernandez博士表示:“它为患者提供了另一种选择,以减轻他们在中度到晚期帕金森病中常见的运动波动。”
在这项全球多中心的关键试验中,接受tavapadon治疗的患者比接受安慰剂的患者有更多的时间处于“开启”状态(即症状得到控制),并且药物耐受性良好。研究人员测量了患者的冲动控制行为障碍、过度日间嗜睡、血压变化和体重变化,发现tavapadon的不良反应与安慰剂组无明显差异。
Fernandez博士指出:“当然,这是一项短期研究,我们需要等待长期研究的结果,才能真正确定我们的初步观察结果是否仍然成立。尽管如此,我们对此感到非常鼓舞。”
研究人员在本月早些时候于圣地亚哥举行的美国神经学会(AAN)会议上展示了TEMPO 3试验的结果。
对于最近被诊断且症状较轻的患者,Fernandez建议每日一次剂量的tavapadon可能可以替代每日三次的左旋多巴剂量。“如果他们将来需要左旋多巴,他们将需要更低的剂量和更低的频率,从而减少他们发展出运动波动和不自主运动及其他副作用的可能性。”他在一份新闻稿中指出。
对于病情更严重的帕金森病患者,tavapadon可以与左旋多巴联合使用。“因此,无论是在疾病早期还是作为左旋多巴的辅助疗法,我们都认为这是一个总体上的进步。”Fernandez补充道。
近期的研究发现,到2050年,帕金森病病例预计将激增,影响全球多达2500万人。其中,80岁及以上人群的病例增幅最大,预计到2050年将增加196%。
随着长期试验结果的等待,tavapadon的制造商AbbVie即将向美国食品药品监督管理局(FDA)提交批准申请。Fernandez表示:“FDA将审查该申请,从那里他们可以批准其使用,或者提出更多问题,或者要求进行另一项研究或延长研究以验证某些结果。”
他补充说:“我们希望这种新一代多巴胺激动剂——通过更精确地刺激多巴胺受体,并且只需每日一次给药——将在帕金森病的早期、中期和晚期阶段的症状治疗中带来显著改善。”
新泽西州特内克市圣名医疗中心MS中心主任Mary Ann Picone博士虽然未参与这项研究,但她称这些结果“非常有趣且令人鼓舞,因为它为帕金森病患者的生活质量提供了一种新工具”。她告诉Fox News Digital:“长期使用多巴胺的一个主要限制是‘失效’现象和需要更频繁地给药。多巴胺激动剂有助于延长多巴胺的长期效果。多巴胺的效果减弱会导致‘冻结’,即患者出现僵硬和移动困难。”
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