Longeveron® 发布 2024 年第三季度财务结果及业务更新

迈阿密，2024年11月12日（GLOBE NEWSWIRE）-- Longeveron Inc.（纳斯达克股票代码：LGVN），一家处于临床阶段的再生医学生物技术公司，专注于开发用于治疗威胁生命的和慢性衰老相关疾病的细胞疗法，今日报告了截至2024年9月30日的季度财务结果，并提供了业务更新。

“在第三季度，我们继续推进我们的研究性细胞疗法候选药物 Lomecel-B®，作为治疗先天性左心发育不良综合症（HLHS）和轻度阿尔茨海默病的潜在疗法，”Longeveron 首席执行官 Waael Hashad 表示。“ELPIS II 临床试验在 HLHS 方面是一个关键优先事项，我们很高兴已经实现了超过80%的入组。我们最近与 FDA 的积极 C 类会议确认 ELPIS II 是关键试验，如果结果积极，可接受提交完整的传统生物制品许可申请（BLA）。同样，我们对 CLEAR MIND 2a 期临床数据在轻度阿尔茨海默病中的表现感到兴奋，这些数据被选为 2024 年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上的专题研究报告，并且额外数据被选为临床试验阿尔茨海默病会议（CTAD24）上的最新海报展示。我们认为干细胞疗法有潜力成为许多具有重大未满足医疗需求的条件的主要治疗方法，而 Longeveron 在干细胞研究和潜在商业化方面处于领先地位。”

开发项目更新

Longeveron 的研究性治疗候选药物是 Lomecel-B®，这是一种专有的、可扩展的同种异体细胞疗法，正在多种适应症中进行评估。

先天性左心发育不良综合症（HLHS）

• 一种罕见的儿科先天性心脏缺陷，其中左心室（心脏的一个泵血腔室）要么严重发育不全，要么缺失。

• 2b 期临床试验（ELPIS II）正在评估 Lomecel-B® 作为 HLHS 的潜在辅助疗法，目前在全国十二个领先的婴儿和儿童治疗机构招募 38 名儿科患者。预计入组将在年底前完成，但由于罕见疾病的人群较小，临床试验时间难以预测，入组可能在 2025 年第一季度完成。

• 最近与美国食品药品监督管理局（FDA）的积极 C 类会议确认 ELPIS II 是关键试验，如果结果积极，可接受提交完整的传统生物制品许可申请（BLA），并且就 ELPIS II 的主要和次要终点达成一致。

• ELPIS II 由国家心肺血液研究所（NHLBI）通过美国国立卫生研究院（NIH）的拨款合作开展。

• ELPIS II 建立在 ELPIS I 积极临床结果的基础上，在 ELPIS I 中，试验中的儿童在接受 Lomecel-B® 治疗后，直到五岁都无需移植，生存率达到 100%，而历史对照数据显示的死亡率约为 20%。

• ELPIS I 五年后治疗的长期生存数据在先天性心脏病外科医生学会（CHSS）第 51 届年度会议上呈现：

• 接受 Lomecel-B® 治疗的患者在 Glenn 手术后的五年 Kaplan-Meier 生存率为 100%，且无需心脏移植。相比之下，单心室重建（SVR）试验在 Glenn 手术后五年的生存率为 83%，心脏移植率为 5.2%。

• 研究期间未报告任何主要心血管不良事件（MACE）。

• 未报告与 Lomecel-B® 相关的安全问题。

• 这些发现支持将 Lomecel-B® 用作 HLHS 重建手术的潜在辅助疗法，以提高无移植生存率。

• FDA 已授予 Lomecel-B® 治疗 HLHS 的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病资格。

阿尔茨海默病（AD）

• 一种导致进行性记忆丧失和死亡的神经退行性疾病，目前治疗选择非常有限。

• 2a 期临床试验（CLEAR MIND）的完整结果支持 Lomecel-B® 在治疗轻度阿尔茨海默病中的治疗潜力，并为进一步的临床开发提供了基于证据的支持，这些结果在 2024 年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上的专题研究报告中呈现。

• FDA 已授予 Lomecel-B® 治疗轻度阿尔茨海默病的再生医学先进疗法（RMAT）资格和快速通道资格。

• Lomecel-B® 在阿尔茨海默病中的数据在临床试验阿尔茨海默病会议（CTAD24）上以最新海报展示形式呈现。

• Lomecel-B® 抑制 MMP14 的能力与轻度阿尔茨海默病的临床和生物标志物结果改善相关。

• 这些发现为开发阿尔茨海默病的细胞疗法提供了潜在的机制和临床见解。

• 公司预计将于 2025 年第一季度与 FDA 会面，审查未来的临床和监管策略。

2024 年至今的财务摘要

• 收入：截至 2024 年 9 月 30 日的九个月收入分别为 180 万美元和 60 万美元。这比 2023 年增加了 110 万美元，或 177%，主要是由于巴哈马注册试验（“巴哈马注册试验”）的参与者需求增加和合同制造收入增加。截至 2024 年 9 月 30 日的九个月和 2023 年的临床试验收入分别为 100 万美元和 60 万美元。截至 2024 年 9 月 30 日的九个月增加了 40 万美元，或 67%，原因是参与者需求增加。截至 2024 年 9 月 30 日的九个月合同制造收入为 80 万美元，来自我们的制造服务合同。

• 收入成本和毛利：截至 2024 年 9 月 30 日的九个月收入成本为 40 万美元，与 2023 年相同。这导致截至 2024 年 9 月 30 日的九个月毛利约为 130 万美元，比 2023 年的毛利 20 万美元增加了 110 万美元，或 506%。

• 一般和管理费用：截至 2024 年 9 月 30 日的九个月的一般和管理费用减少至约 740 万美元，而 2023 年同期为 890 万美元。这一减少约 150 万美元，或 16%，主要是由于裁员、法律和其他行政费用减少，部分被 2024 年更高的股票补偿成本抵消。

• 研发费用：截至 2024 年 9 月 30 日的九个月的研发费用减少至约 610 万美元，而 2023 年同期为 690 万美元。这一减少 80 万美元，或 11%，主要是由于已完成的 CLEAR MIND 阿尔茨海默病临床试验费用减少了 180 万美元，以及在决定停止日本的衰老相关虚弱临床试验后费用减少，供应成本减少了 40 万美元。这些减少部分被 110 万美元的更高薪酬和福利成本以及分配给研发的 20 万美元的股权激励费用增加所抵消。

• 其他收入，净额：截至 2024 年 9 月 30 日的九个月的其他收入为 30 万美元，主要由货币市场基金和有价证券的利息收入组成。2023 年同期的其他收入为 20 万美元，主要来自有价证券的收益。

• 净亏损：截至 2024 年 9 月 30 日的九个月净亏损减少至约 1190 万美元，而 2023 年同期为 1530 万美元。这一减少 350 万美元，或 23%，是由于上述因素所致。

• 现金和现金等价物：截至 2024 年 9 月 30 日的现金和现金等价物为 2280 万美元。2024 年 7 月的注册直接发行和认股权证行使以及 2024 年 9 月的诱因交易带来了 1540 万美元的毛收入。公司目前认为，现有现金和现金等价物将足以支付其运营费用和资本支出需求，直至 2025 年第四季度，但前提是基于当前的运营预算和现金流预测。然而，由于 2024 年 8 月与 FDA 关于 HLHS 监管路径的积极 C 类会议，公司已经开始加快 BLA 使能活动，目前预计如果当前 ELPIS II 试验成功，可能在 2026 年向 FDA 提交申请。如果这些活动导致 2025 年的日历运营费用和资本支出需求加速，包括化学、生产和控制（CMC）和制造准备，将需要增加当前计划的支出并进一步增加资本投资。公司打算寻求额外融资/资本筹集/非稀释性融资选项以支持这些活动，当前的现金预测可能会受到这些加速活动和任何融资交易的影响。

电话会议和网络直播

公司将于今天下午 4:30 举行电话会议和网络直播。

电话会议号码：1.877.407.0789

会议 ID：13749428

呼叫我功能：[点击这里]

网络直播：[点击这里]

电话会议结束后，网络直播的存档回放将在公司网站的“活动和演讲”部分提供。

关于 Longeveron Inc.

Longeveron 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发再生医学产品以解决未满足的医疗需求。公司的主要研究产品是 Lomecel-B®，这是一种从年轻、健康的成人供体骨髓中分离出来的同种异体医药信号细胞（MSC）疗法产品。Lomecel-B® 具有多种潜在的作用机制，包括促进血管生成、再生、抗炎和组织修复和愈合效应，具有广泛应用于多种疾病领域的潜力。Longeveron 目前正在开发三个管线适应症：先天性左心发育不良综合症（HLHS）、阿尔茨海默病和衰老相关虚弱。Lomecel-B® 开发项目已获得五个不同的且重要的 FDA 资格认定：对于 HLHS 项目——孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病资格；对于 AD 项目——再生医学先进疗法（RMAT）资格和快速通道资格。更多信息，请访问 www.longeveron.com 或关注 Longeveron 的 LinkedIn、X 和 Instagram。

前瞻性声明

本新闻稿中某些不是历史事实的陈述是根据 1995 年私人证券诉讼改革法案的安全港条款作出的前瞻性声明，反映了管理层当前的预期、假设和估计。前瞻性声明通常可以通过使用诸如“相信”、“期望”、“可能”、“看起来”、“将会”、“应该”、“计划”、“意图”、“在条件下”、“目标”、“看到”、“潜力”、“估计”、“初步”或“预期”等前瞻性术语，或讨论战略或目标或其他未来事件、情况或影响来识别。这些前瞻性声明涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与本新闻稿中的陈述存在重大差异。可能导致实际结果与前瞻性声明中表达或暗示的结果存在重大差异的因素包括但不限于市场和其他条件、我们有限的经营历史和缺乏获准用于商业销售的产品；不利的全球条件，包括宏观经济不确定性；无法筹集必要的额外资本以继续运营；我们过去的损失和未来无法实现盈利；缺乏 FDA 批准的同种异体、细胞疗法产品用于衰老相关虚弱、阿尔茨海默病或其他衰老相关条件，或用于 HLHS 或其他心脏相关适应症；围绕干细胞疗法或人体组织使用的伦理和其他担忧；我们因产品候选物或未来产品在个体中的使用而面临的产品责任索赔，我们可能无法获得足够的产品责任保险；我们的贸易秘密和专利地位是否足以保护我们的产品候选物及其用途；其他人可能更直接地与我们竞争，这可能损害我们的业务并对我们的业务、财务状况和经营结果产生重大不利影响；如果某些许可协议终止，我们继续进行临床试验和商业销售产品的能力可能会受到影响；无法保护我们专有信息、商业秘密和专有技术的机密性；第三方声称侵犯知识产权可能会延迟我们的产品开发工作；知识产权权利不一定解决所有对我们竞争优势的潜在威胁；无法成功开发和商业化我们的产品候选物并获得必要的监管批准；如果我们未能获得 FDA 或其他监管机构的必要监管批准，我们将无法在美国或其他国家销售我们的产品候选物；FDA 或其他监管机构对我们的产品候选物进行最终营销批准以供商业使用可能会延迟、有限或被拒绝，任何这些情况都可能对我们产生营业收入的能力产生不利影响；我们可能无法确保和维持研究机构进行我们的临床试验；正在进行的医疗保健立法和监管改革措施可能对我们的业务和经营结果产生重大不利影响；如果我们获得 Lomecel-B® 或任何其他产品候选物的监管批准，我们将受到持续的监管要求和监管审查，这可能会导致显著的额外费用；如果我们在监管要求方面出现问题或我们的治疗候选物出现意外问题，我们可能会受到处罚；依赖第三方进行我们的一些临床前研究和临床试验；我们不时宣布或发布的临床试验的中期、顶线和初步数据可能会随着更多数据的可用而发生变化，并受审计和验证程序的影响，可能会导致最终数据发生实质性变化；我们普通股价格的波动；我们公司章程和章程以及特拉华州法律中的规定可能阻止、延迟或阻止我们公司的控制权变更或管理层变动，从而压低我们普通股的市场价格；我们从未商业化过任何产品候选物，可能缺乏成功商业化任何产品的必要专业知识、人员和资源；为了成功实施我们的计划和策略，我们需要扩大我们的组织规模，我们可能会在管理这种增长方面遇到困难。有关可能影响公司结果和前瞻性声明的其他因素的进一步信息，请参阅公司向证券交易委员会提交的文件，包括 Longeveron 截至 2023 年 12 月 31 日的年度报告（表格 10-K），该报告于 2024 年 2 月 27 日提交，并于 2024 年 3 月 11 日通过修订后的年度报告（表格 10-K/A）进行修正，以及其季度报告（表格 10-Q）和当前报告（表格 8-K）。本新闻稿中包含的前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日有效，除非法律规定，否则公司不承担任何义务更新或修改任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

投资者和媒体联系人：

Derek Cole

投资者关系顾问解决方案

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