许多患有严重疾病（如癌症或心力衰竭）的患者，在所有可用药物都无效后，会面临死亡的命运。然而，人工智能可以通过快速搜索数千种现有药物，找到可能有效但意想不到的药物。
《新英格兰医学杂志》最近报道了一名患有罕见免疫疾病——特发性多中心卡斯特尔曼病（iMCD）的男性患者，其生命因这项技术而得以挽救。iMCD具有极低的生存率和很少的治疗选择。
但通过人工智能工具搜索了4000种现有药物后，发现阿达木单抗（一种用于治疗从关节炎到克罗恩病等多种疾病的单克隆抗体）可能有效。
宾夕法尼亚大学的David Fajgenbaum博士是这项突破性研究的资深作者，他表示：“这名患者原本已经准备进入临终关怀，但现在他已经接近两年处于缓解期。这不仅对这名患者和iMCD有重要意义，还对使用机器学习寻找更多疾病治疗方法具有深远影响。”
许多疾病虽然症状和结果不同，但它们共享基因突变或体内的分子触发因素，因此可以使用相同的药物进行治疗。使用现有药物来治疗其最初用途以外的疾病的过程称为药物再利用。
此前，英国研究人员曾使用人工智能提出将现有药物组合用于治疗无法治愈的儿童脑癌。
研究团队发现，给这位美国绝症患者使用的阿达木单抗能够针对一种名为肿瘤坏死因子（TNF）的蛋白质，这种蛋白质似乎在iMCD中起着关键作用。这种免疫疾病可导致身体组织和器官受损，最终可能导致致命的多器官衰竭。
同样患有iMCD的Fajgenbaum博士说：“每年在美国可能有几百名患者，全球可能有几千名患者，正在经历像这名患者所经历的致命发作。还需要更多的研究，但我希望他们中的许多人能从这种新治疗方法中受益。”
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