大阪，日本和沃尔瑟姆，马萨诸塞州——Ono制药株式会社（总部：大阪，日本；总裁：竹野富一；简称“Ono”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ROMVIMZA™ (vimseltinib)，一种激酶抑制剂，用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT），手术切除可能导致功能限制加重或严重病态。FDA此前授予ROMVIMZA快速通道指定和优先审查，该药物由Deciphera Pharmaceuticals, Inc.（简称“Deciphera”）开发，Deciphera是Ono的全资子公司。
此次批准为TGCT患者提供了一种新的、急需的、耐受良好且有效的治疗选择。莱顿大学医学中心医学肿瘤学系主任Hans Gelderblom博士表示：“TGCT严重影响患者的生活质量，导致显著疼痛、活动受限和僵硬。MOTION III期研究证明了ROMVIMZA缩小肿瘤的能力，同时成为首个展示显著改善多项重要生活质量指标且未观察到肝损伤的耐受良好的药物。ROMVIMZA是一种具有差异化优势的治疗选择，有望解决TGCT社区的重大未满足需求。”
Deciphera Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Ryota Udagawa表示：“FDA批准ROMVIMZA用于TGCT是一项重要的里程碑，我们相信ROMVIMZA有潜力成为TGCT患者的新型标准治疗方案，尤其是对于那些手术切除可能导致功能限制加重或严重病态的患者。这也是我们组织的一个重要里程碑，因为这是使用Deciphera专有的开关控制激酶抑制剂平台发现的第二种获批疗法。我谨向参与ROMVIMZA临床研究的患者、家属、护理人员和医疗保健提供者表示感谢。他们的承诺，以及Deciphera和Ono团队的奉献，使我们能够推进这一具有影响力的新型治疗方法，我们期待将其提供给患者。”
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的非恶性肿瘤，形成于关节内或附近。TGCT起源于CSF1基因失调，导致CSF1过量产生。如果不进行治疗或肿瘤反复复发，可能会导致受影响关节及其周围组织的损伤和退化，从而造成显著残疾。
FDA的批准基于III期MOTION研究和I/II期研究中ROMVIMZA的安全性和有效性结果。MOTION研究比较了未接受过抗CSF1/CSF1R治疗（允许先前使用伊马替尼或尼洛替尼治疗）且不适合手术的TGCT患者使用ROMVIMZA与安慰剂的效果。在MOTION研究中，ROMVIMZA在第25周在意向治疗（ITT）人群中展示了统计学显著且临床上有意义的客观缓解率（ORR），经盲法独立放射学评估（IRR）按实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）评估，与安慰剂组相比（ROMVIMZA组为40%，安慰剂组为0%，p<0.0001）。主要终点得到了ROMVIMZA组在第25周主动活动范围、患者报告的身体功能和疼痛方面的统计学显著且临床上有意义的改善的支持。ROMVIMZA的安全性可控，与之前披露的I/II期临床试验结果一致。
Deciphera Pharmaceuticals计划下周在美国推出ROMVIMZA。更多信息请访问www.ROMVIMZA.com。
2024年7月，公司宣布欧洲药品管理局（EMA）接受了ROMVIMZA用于治疗TGCT的上市许可申请（MAA），目前正在审核中。
Deciphera致力于支持TGCT患者和提供者，帮助他们导航覆盖和获得ROMVIMZA。作为这一承诺的一部分，Deciphera AccessPoint™患者支持项目为符合条件的患者提供全面的覆盖和经济援助项目。更多信息，请访问DecipheraAccessPoint.com或致电1-833-4DACCES（1-833-432-2237），周一至周五，东部时间上午8:00至晚上8:00。
(全文结束)