尽管其成本显著更高，但根据美国血液学会2024年年会上的一项建模研究，lisocabtagene maraleucel（liso-cel，Breyanzi）在复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者中表现出更好的生存率和生活质量，且时间毒性更少。
要点：
圣迭戈 — 尽管其收购成本显著更高，但lisocabtagene maraleucel（liso-cel，Breyanzi）在至少接受过两次治疗的滤泡性淋巴瘤患者中显示出比mosunetuzumab更好的生存率和生活质量，且时间毒性更少。这一结论来自在美国血液学会（ASH）2024年年会上展示的一项建模研究。
方法：
- liso-cel是一种针对CD19的嵌合抗原受体T细胞产品，而mosunetuzumab是一种CD20/CD3双特异性抗体，用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤。治疗效果的评估主要集中在经济、临床和生活质量结果上；然而，患者的投入时间（时间毒性）往往被忽视。
- 为了评估liso-cel和mosunetuzumab的成本和时间，研究人员开发了一个模型，计算接受这些疗法的滤泡性淋巴瘤患者在至少接受过两次治疗后的总成本、结果和时间毒性。
- 研究人员设计了一个卫生经济学模型，估计无进展生存期（PFS）。时间毒性定义为接受医疗护理的时间，包括每次医疗资源利用，如住院或门诊就诊、实验室测试和紧急护理。
- 预处理和后处理成本、长期监测、与疾病进展相关的成本、不良事件发生率、生产力损失和间接成本（如因门诊就诊或住院而失去的工资和旅行费用）也进行了分析。该模型假设一次liso-cel输注和八次mosunetuzumab输注。
- 在多个时间范围内（1-5年、10年和患者终身）评估了时间毒性、临床和经济结果，本研究报告的基准时间为5年。
结论：
- 根据模型，在5年内，接受liso-cel治疗的患者中位PFS比接受mosunetuzumab治疗的患者高 — 51个月对18个月。尽管liso-cel的收购成本特别高，总体成本比mosunetuzumab高出265,226美元；然而，按每PFS月计算，liso-cel的成本更低 — 每月11,650美元对mosunetuzumab的每月18,180美元。
- 时间毒性分析显示，接受mosunetuzumab治疗的患者时间投入更多，比接受liso-cel治疗的患者多44天，且随着时间的推移，这种差距会增加，尤其是考虑到接受mosunetuzumab治疗的患者疾病进展更差。
- 与liso-cel相比，mosunetuzumab导致额外1,148小时的生产力损失、3,126美元的工资损失、246英里更多的旅行距离和1,323美元的额外交通费用。
实践意义：
该模型表明，虽然liso-cel的总成本更高，但它“在临床上和非临床上都优于mosunetuzumab。” 作者总结道：“liso-cel的PFS增加意味着下游医疗资源利用减少。此外，由于liso-cel只需单次给药，因此减少了时间毒性、旅行距离和生产力损失，从而提高了患者及其护理者的生活质量。”
来源：
该研究由斯坦福大学医学院的Saurabh Dahiya博士领导，研究结果在最近的美国血液学会2024年年会上展示，并在线发表于《Blood》杂志。
局限性：
该研究可能依赖于模型假设，这些假设可能无法完全反映现实世界的情况。
利益披露：
研究未提供资金信息。一位作者报告称从Kite获得研究资金，并担任Adaptive Biotechnologies的顾问。两位作者报告称是Bristol Myers Squibb的员工，另外两位作者报告称是BluePath Solutions的员工。其他人报告称担任顾问并与各种来源有其他联系。
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